【富拓官网】神经科医生看好亨廷顿病将上市疗法 瑞银力挺uniQure(QURE.US)、PTC(PTCT.US)潜力
发布时间：2025-05-27 16:50:33
瑞银近日发布生物科技领域研报，神经科医生对uniQure公司(QURE.US)的AMT-130(基因疗法)和PTC Therapeutics(PTCT.US)/诺华制药(NVS.US)公司的PTC-518(口服小分子)在亨廷顿病(HD)治疗中的表现十分乐观，若数据积极且疗法明日即可使用，则计划为25%的患者开具AMT-130处方，为40%的患者开具PTC-518处方。瑞银对 PTC Therapeutics Inc(PTCT)和 uniQure NV(QURE)均持乐观态度，给予买入评级。
该行于4月28日邀请了一位来自学术医学中心的神经科医生，探讨PTC/诺华制药的PTC-518和uniQure的AMT-130在HD治疗中的应用。该医生治疗约100名HD患者，其中85%已出现症状。医生认为PTC和uniQure的数据前景乐观，并期待PTC在第二季度、uniQure在第三季度更新数据时能展示持续疗效。该行认为这些反馈对PTC和uniQure是积极信号
如果AMT-130明天即可上市，医生会建议约25%的患者使用(适用于基因重复数更多、疾病进展风险更高的患者，医生认为约80%的建议手术的患者将接受)，并认为40%的患者适合使用PTC-518(特别是那些早期或病情更为严重的患者)。
行业机遇与挑战
该行强调，亨廷顿病领域患者认知度高、治疗意愿强烈，对PTC和uniQure而言均存在巨大机会。医生强调需关注PTC在2季度、uniQure在3季度的数据更新及长期疗效，认为HD治疗需早期干预，且两种疗法因给药方式不同(手术vs口服)适用于不同患者群体。
PTC：该行认为该领域仍存在大量未满足的医疗需求，疾病修饰疗法具有重要机会。但5月5日公布的数据仍显早期/解读复杂，需要更多长期数据来降低风险。
uniQure：该行认为本季度晚些时候的监管动态将是关键催化剂，可能提升投资者对该项目的信心，同时第三季度的数据更新(可能基于与FDA预先约定的统计方法分析3年数据)也至关重要。尽管历史上HD领域研发充满挑战，但uniQure的长期随访数据已显示出一定的支持性。
报告还提及行业对突变亨廷顿蛋白降低的阈值(25-30%)及生物标志物(如NFL、脑容积变化)的争议，并提示uniQure的监管进展和PTC的适应症扩展风险。
